Questão 98 do ENEM 2022 — Ciências da Natureza

Para resolver essa questão, precisamos entender como funciona a maquinaria celular e o que exatamente a terapia gênica faz no organismo do paciente.

O texto descreve um tratamento para uma doença genética que causa cegueira. Essa doença ocorre porque o paciente possui uma mutação no gene RPE65. Em biologia, podemos pensar no DNA como um grande livro de receitas, onde cada gene é a receita para fabricar uma proteína específica. Se a receita tem um erro (mutação), a célula produz uma proteína defeituosa ou simplesmente não a produz, o que, neste caso, prejudica a visão.

A terapia gênica descrita não entrega a proteína pronta (como num remédio tradicional), mas sim a receita correta. O vírus modificado atua apenas como um "entregador" (vetor), invadindo as células da retina e depositando no núcleo delas uma cópia saudável do gene RPE65.

No entanto, ter a receita guardada na gaveta não resolve o problema. Para que a visão seja restaurada, a célula precisa pegar esse novo gene e utilizá-lo. Ela faz isso através do Dogma Central da Biologia Molecular:

1. Transcrição: A célula lê o novo DNA e faz uma cópia em forma de RNA mensageiro (mRNA).
2. Tradução: Os ribossomos leem esse mRNA e montam a proteína (enzima) normal.

O processo completo de ler um gene e fabricar a proteína correspondente é chamado na biologia de expressão gênica. Portanto, o sucesso do tratamento depende de o gene inserido ser devidamente expresso pela célula.

Vamos analisar por que as outras alternativas estão incorretas:

• A) correção do código genético para a tradução da proteína. (Incorreta) Essa é uma armadilha clássica! O "código genético" é a regra universal de leitura (por exemplo, saber que a trinca $AUG$ significa o aminoácido metionina). O código genético do paciente não está errado; o que está errado é a sequência de letras do seu gene (o material genético). Além disso, a terapia não "corrige" o gene mutado original, ela apenas adiciona uma cópia nova e funcional ao lado dele.
• B) alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína. (Incorreta) O RNA ribossômico forma a estrutura dos ribossomos (a "fábrica" de proteínas). O problema do paciente não está na fábrica, mas sim na receita que chega até ela.
• C) produção de mutações benéficas para a correção do problema. (Incorreta) A engenharia genética insere um gene exato e funcional. Não se depende de mutações aleatórias (que são erros de cópia) para curar o paciente.
• D) liberação imediata da proteína normal na região ocular humana. (Incorreta) O vírus injeta DNA (o gene), e não a proteína pronta. A produção da proteína levará algum tempo, pois depende do trabalho da própria célula em transcrever e traduzir esse novo gene.

Assim, a terapia funciona porque fornece a informação correta para que a própria célula retome a produção da enzima, o que chamamos de expressão do gene.

Gabarito: Alternativa E.